EPIdémie - Recherche 5 (Eclairages scientifiques)

Eclairage : Quelques éléments concernant l’analyse des données en epidémiologie

En recherche clinique, on considère l’ESSAI RANDOMISÉ CONTRÔLÉ (RANDOMIZED CONTROLLED TRIAL, RCT) comme étant le gold standard de la preuve de causalité, notamment pour évaluer l’efficacité d’une intervention. Ceci sur la base du fait qu’un RCT implique :

  • une méthode purement déductive  - on part d’une hypothèse, par exemple qu’il existe un certain type de relation entre un facteur et une variable, et on observe si c’est le cas ;
  • des contrôles rigoureux, pour s’assurer que des facteurs autre que celui faisant partie de l’hypothèse n’influencent pas le comportement de la variable. On obtient cela par deux opérations principalement :

- la création de deux groupes d’observation (traitement et témoin)

- la distribution aléatoire de la population observée dans les deux groupes (randomisation).

Prenons l’exemple du test clinique d’un nouveau médicament censé traiter une maladie. On sélectionne d’abord la population sur laquelle on veut tester le médicament. On divise cette population en deux groupes, de façon aléatoire. La randomisation garantit que les caractéristiques des individus qui sont assignés au premier groupe ne diffèrent pas significativement de celles des individus du deuxième groupe. On se trouve ainsi avec deux groupes en tout identiques. Sauf pour un facteur, qui est justement celui dont on veut évaluer l’influence sur la population : le médicament.

Seul l’un des deux groupes reçoit en effet l’intervention. A conditions identiques on peut ainsi établir si le facteur faisant partie de l’hypothèse est celui responsable des éventuels changements observés dans la population qui a reçu l’intervention.


 

Cependant, même un RCT n’est pas toujours garantie de fiabilité. Pour que son résultat soit fiable, il faut se poser des questions concernant la manière dont le test a été effectué : si le nombre de participants à l’étude est suffisant pour exclure que les effets éventuellement observés puissent être expliqués par le rôle du simple hasard, si la question posée est suffisamment précise, si toutes les conditions d’un RCT ont été respectées, si les observations ont été menées de façon rigoureuse (même quantité de données pour tous les groupes, collection de données dans les mêmes conditions), si les participants à l’expérience ont pu en influencer le résultat d’une manière ou d’une autre …

Il se peut par exemple que le fait de « savoir que l'on fait partie du groupe qui reçoit l’intervention » induise des réactions qui influencent le comportement de la variable observée. Ou que le fait de « savoir qu’on a à faire avec le groupe qui reçoit l’intervention » influence la manière de proposer l’intervention…

C’est pour cette raison que dès que possible on introduit dans les tests de médicaments, et plus généralement dans les tests d’interventions, des placébos : on administre au groupe témoin quelque chose qui ressemble en tout et pour tout à ce qui est administré au groupe intervention - une pilule de sucre, mais de la même taille, administrée à la même heure dans les mêmes conditions que le vrai médicament.

Double et triple aveugle

Les tests cliniques les plus rigoureux sont conduits en situation de « double aveugle », voire de « triple aveugle » :

 

Test en aveugle

les individus qui participent à l’étude ne savent pas s’ils sont parmi ceux qui reçoivent l’intervention ou juste un substitut en tout identique à l’intervention – un placébo

en double aveugle 

le personnel participant à l’expérimentation ne sait pas s’il est en train d’administrer l’intervention ou le placébo

en triple aveugle

le personnel participant à l’expérimentation ne sait pas s’il est en train d’analyser les données issues du groupe intervention ou celles du groupe témoin

 

 

 

 

Partenaires du projet

Fondation La main à la pâte